Международная команда исследователей создала препарат, который может восстанавливать работу почти всех поврежденных вариантов человеческого белка, независимо от того, где именно произошла мутация.
Об этом достижении рассказывается в журнале Nature Structural & Molecular Biology. Ученые изучали вазопрессиновый рецептор V2R — белок, отвечающий за баланс воды в почках. Исследователи создали более семи тысяч вариантов мутировавшего рецептора и протестировали действие толваптана — препарата, уже применяемого при других болезнях почек. Результат оказался впечатляющим: толваптан вернул стабильность 87 процентам поврежденных белков.
Препарат работает как «молекулярный стабилизатор» — удерживает белок в правильной форме, позволяя ему добраться до поверхности клетки и выполнять ее функцию. Участники исследования считают, что этот принцип можно распространить и на другие белки, что открывает путь к разработке универсальных лекарств от множества редких болезней, вызванных генетическими мутациями.
Фото из открытых источников