Появилось «универсальное» лекарство для лечения редких заболеваний

10:12 23.09.2025
Появилось «универсальное» лекарство для лечения редких заболеваний

Международная команда исследователей создала препарат, который может восстанавливать работу почти всех поврежденных вариантов человеческого белка, независимо от того, где именно произошла мутация.

Об этом достижении рассказывается в журнале Nature Structural & Molecular Biology. Ученые изучали вазопрессиновый рецептор V2R — белок, отвечающий за баланс воды в почках. Исследователи создали более семи тысяч вариантов мутировавшего рецептора и протестировали действие толваптана — препарата, уже применяемого при других болезнях почек. Результат оказался впечатляющим: толваптан вернул стабильность 87 процентам поврежденных белков.

Препарат работает как «молекулярный стабилизатор» — удерживает белок в правильной форме, позволяя ему добраться до поверхности клетки и выполнять ее функцию. Участники исследования считают, что этот принцип можно распространить и на другие белки, что открывает путь к разработке универсальных лекарств от множества редких болезней, вызванных генетическими мутациями.

Фото из открытых источников

ВсеКонкурсы
Семья – это мы! Семья – это мы!
Праздники
25 сентября - Всемирный день моря 25 сентября - Всемирный день моря
Примета дня
Корнилье: советы и запреты на 26 сентября Корнилье: советы и запреты на 26 сентября
Полезные ресурсы